L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha pubblicato un rapporto che riassume l’esperienza maturata negli ultimi 10 anni attraverso l’iniziativa dedicata alle piccole e medie imprese (PMI). L’iniziativa è stata lanciata nel dicembre 2005, quando è contestualmente entrato in vigore il Regolamento per le PMI ed è stato istituito l’Ufficio PMI per rispondere alle esigenze degli attori più piccoli che operano all’interno dell’ecosistema dello sviluppo farmaceutico.

Le piccole e medie imprese rappresentano la spina dorsale dell’economia europea. Rappresentano il 99% del totale delle imprese dell’Unione Europea e occupano i due terzi del totale dei lavoratori del settore privato. Nel settore farmaceutico le PMI rappresentano il motore dell’innovazione e svolgono un ruolo importante nello sviluppo di nuovi farmaci per i pazienti.

Per sostenere le PMI in tutte le fasi dello sviluppo dei farmaci, l’ufficio PMI dell’EMA supporta attivamente le piccole e medie imprese registrate dal punto di vista normativo, finanziario e amministrativo.

Il rapporto rilasciato dall’EMA sottolinea l’importanza delle PMI nel campo dell’innovazione farmaceutica e richiama l’attenzione sulle tendenze osservate negli ultimi dieci anni. Di seguito i punti principali evidenziati dal Rapporto:

• Le domande di autorizzazione all’immissione in commercio di nuovi farmaci da parte delle PMI rappresentano dal 10 al 15% circa del numero complessivo di domande presentate. Più di un farmaco su due (sviluppato da piccole e medie imprese), che è stato raccomandato per l’autorizzazione all’immissione in commercio negli ultimi dieci anni, conteneva un nuovo principio attivo; questo dimostra l’importanza delle PMI nello sviluppo di nuovi farmaci che hanno il potenziale di rispondere a bisogni di salute non ancora soddisfatti.
• Le PMI sono un’importante motore di innovazione anche nel contrasto alle malattie rare: il 42% dei farmaci che sono stati raccomandati per l’autorizzazione all’immissione in commercio negli ultimi dieci anni sono farmaci orfani.
• Il tasso di successo delle PMI nel processo di immissione in commercio di farmaci ad uso umano è aumentato nel corso degli anni; nel 2015, il 75% delle domande presentate dalle PMI ha portato alla concessione di un’AIC, il tasso più alto finora, rispetto al 68% nel periodo 2010-2012.
• Le PMI stanno sempre più beneficiando di scientific advice durante lo sviluppo di medicinali per uso umano: 158 delle 473 richieste di scientific advice evase dall’EMA nel 2015 proveniva da piccole e medie imprese, il 30% in più rispetto al 2014.
• Un numero crescente di piccole e medie imprese utilizza parallelamente gli scientific advice con l’HTA, questo permette loro di ricevere simultaneamente feedback sui loro piani di sviluppo sia dagli enti regolatori che dagli organi HTA, facilitando così l’accesso tempestivo dei pazienti ai medicinali.
• Anche per i medicinali veterinari, il numero di richieste di scientific advice è aumentato negli ultimi dieci anni; per quanto riguarda i medicinali ad uso umano, c’è anche un’attenzione particolare ai piccoli segmenti di mercato: un farmaco su quattro che è stato raccomandato per l’AIC è indicato per sottogruppi di popolazione (ad esempio le mamme).

“Il rapporto mostra come gli strumenti messi a punto dall’EMA per sostenere l’innovazione farmaceutica delle PMI, e in particolare gli scientific advice, sono sempre più utilizzati”, spiega Melanie Carr, Capo della Divisione EMA Stakeholders and Communication.”Incoraggiare le piccole imprese ad intraprendere un dialogo con l’EMA fin dalle prime fasi dello sviluppo di un farmaco rappresenta priorità strategica. Gli input che forniamo permettono loro di ottimizzare il programma di sviluppo e di generare dati di alta qualità in merito al profilo rischio/beneficio dei farmaci.”

A tutto il 2015, 1.619 aziende provenienti da tutta Europa sono stati registrate come PMI presso l’EMA.

Informazioni sulla società registrate sono disponibili nel registro pubblico delle PMI. Questo registro contiene informazioni di alto livello sulle condotte delle imprese per facilitare l’interazione, collaborazione e il networking, e per aumentare la trasparenza sulle iniziative intraprese dalle PMI.

Come le PMI giudicano il supporto di EMA

EMA ha pubblicato anche i risultati di un’indagine condotta nel 2015 con le PMI e tutti gli stakeholders per raccogliere feedback sull’iniziativa delle PMI.

Quattro su cinque degli intervistati hanno dichiarato che i servizi forniti dall’Ufficio PMI dell’EMA sono stati rilevanti o molto rilevante per le loro attività, e i servizi che hanno ottenuto i più alti tassi di apprezzamento sono stati gli incentivi finanziari, la newsletter PMI, il manuale d’uso per le PMI e l’assistenza regolatoria.

L’indagine ha inoltre rilevato che servizi come la traduzione della informazioni sul prodotto dei medicinali e il supporto specifico nello sviluppo delle terapie avanzate non sono ben conosciuti.

L’80% degli intervistati vorrebbe che l’assistenza normativa fornita dall’EMA per le PMI fosse incrementata, così come gli incentivi finanziari per le attività di pre e post-autorizzazione. Secondo i risultati del sondaggio, i requisiti normativi, gli oneri amministrativi e il costo delle procedure regolatorie sono le sfide più frequenti che le PMI si trovano ad affrontare oggi.

L’EMA sta sviluppando un piano d’azione per affrontare al meglio le esigenze delle piccole e medie imprese, che tengano conto anche del feedback ricevuto e delle aree di miglioramento individuate.

L’Agenzia monitorerà anche l’utilizzo da parte delle PMI del nuovo schema sviluppato dall’EMA per sostenere lo sviluppo di farmaci prioritari (PRIME). Come parte del programma PRIME, EMA fornirà assistenza supplementare per le PMI che hanno un farmaco inserito nello schema.

da AIFA (www.agenziafarmaco.gov.it)

In vista del rinnovo dell’accordo collettivo nazionale della medicina generale e pediatria, si accende il dibattito tra i rappresentanti della categoria e il ministro Beatrice Lorenzin.

Tra le novità annunciate, medici di famiglia disponibili dalle 8 alle 24, 7 giorni su 7; nelle ore notturne o se gli studi sono chiusi resterà solo il 118 o il Pronto Soccorso. Scompare la guardia medica. Ed è proprio su questo fronte che si è acceso il dibattito, con tanto di protesta dei camici bianchi in piazza Montecitorio.

“Non spegnere le luci all’assistenza notturna” è lo slogan che ha riunito le sigle sindacali Cgil, Cisl, Uil, Simet, Anci, associazioni di consumatori. La prospettiva doveva essere quella di alleggerire i Pronto Soccorso, ma il rischio, denunciano i sindacati, è quello, al contrario, di un ulteriore sovraffollamento nelle ore notturne.

A seguito della protesta, potrebbero però arrivare modifiche all’atto di indirizzo. In una nota ministeriale, si legge infatti che «in relazione alla nota di alcune sigle sindacali, riferita al nuovo atto di indirizzo per il rinnovo dell’accordo collettivo dei medici di famiglia e dei pediatri di libera scelta, il ministro della Salute Beatrice Lorenzin ha chiesto ai propri uffici di approfondire i temi della garanzia della continuità assistenziale nelle ore notturne e nei fine settimana. All’esito degli approfondimenti richiesti, si riserva di esercitare le proprie prerogative chiedendo quelle modifiche dell’atto di indirizzo che eventualmente si rendessero necessarie affinché siano garantiti i servizi di assistenza ai pazienti dalle 24 alle 7 del mattino e durante i fine settimana».

Lo aveva annunciato lo scorso marzo a Cremona, al convegno Mepaie (Mercato della Pubblica Amministrazione in Italia e in Europa) organizzato da CSAmed presso la Camera di Commercio. E ora, la senatrice Emilia De Biasi (Presidente della Commissione Sanità) ha riportato al centro dell’attenzione la questione del registro delle morti materne.

Invitata dall’amministratore unico di CSAmed, Gianmaria Casella, per parlare di “Sostenibilità e universalismo del servizio sanitario nazionale“, la senatrice aveva posto l’accento sui numerosi nodi irrisolti della sanità italiana:  l’assenza di uniformità tra i sistemi operativi, le difficoltà nell’accesso alle strutture in alcune aree geografiche e le storture di un meccanismo in cui le Regioni non collaborano tra loro e continuano a operare come singole realtà separate le une dalle altre. Tra gli esempi citati per l’occasione da De Biasi, proprio il ‘caso’ delle morti materne: «L’Istituto Superiore di Sanità possiede i dati sulle madri morte di parto solo per cinque regioni italiane, perché le altre non hanno aderito».

Una questione che la senatrice non ha voluto lasciar cadere. E ora, come annunciato in questi giorni attraverso gli organi di stampa, ha voluto presentare un disegno di legge ad hoc: «A seguito dei numerosi decessi in occasione del parto, ho presentato un disegno di legge per l’istituzione, presso l’Istituto Superiore di Sanità, di un registro delle morti materne per individuarne con precisione le cause a garanzia di interventi più efficaci. Mi auguro che il Ministro della Salute recepisca questo provvedimento ed emani al più presto un Decreto legge per affrontare con urgenza questa emergenza. La salute delle donne non può attendere».

Otto gli articoli di cui è composto il ddl. Nel primo viene specificato che, presso l’Istituto superiore di sanità, è istituito il sistema di sorveglianza epidemiologica della mortalità e grave morbosità materna, con una descrizione delle finalità nell’articolo 2. Il terzo stabilisce le funzioni di tale sistema di sorveglianza e il quarto regola la partecipazione delle regioni e province autonome di Trento e Bolzano al sistema di sorveglianza della mortalità e grave morbosità materna. L’articolo 5 stabilisce che l’Iss è titolare del trattamento dei dati, nel rispetto della privacy, mentre il 6 dispone, attraverso un decreto del Ministero della Salute, in accordo con l’Istituto superiore di Sanità, un protocollo operativo, vincolante per tutte le regioni e province autonome e per tutti i presidi sanitari partecipanti, relativo alle modalità di raccolta, trasmissione, conservazione, analisi e diffusione dei dati del sistema di sorveglianza.

Gli ultimi due articoli sono relativi alla copertura finanziaria e all’impegno del Ministero della Salute, sulla base del rapporto triennale del sistema di sorveglianza, di presentare entro quattro mesi una relazione al Parlamento sull’attuazione della legge.

di Giorgia Cipelli

Si riapre il dibattito sul prezzo dei farmaci nell’Unione Europea. Sul report della Commissione Europea per approfondire le strategie di pricing, interviene l’Aifa (Agenzia italiana del farmaco) con le seguenti considerazioni.

I medicinali ad alto costo rappresentano una delle sfide più difficili da vincere, sia all’interno dell’Unione Europea che oltreoceano, e per questo su più fronti proseguono le analisi in merito alle politiche più efficaci per mantenere i prezzi sotto controllo, garantendo al contempo l’accesso ai cittadini, la tenuta dei budget pubblici e il sostegno all’innovazione.

Si tratta dell’obiettivo più importante sia per le autorità nazionali competenti che per i soggetti pagatori pubblici, dal momento che le politiche di prezzo e rimborso dei farmaci rimangono competenza degli Stati Membri dell’Unione Europea.

Nel contesto europeo, il modello italiano è peculiare, non solo perché fanno capo a uno stesso ente – l’AIFA – sia l’autorizzazione che la negoziazione e le decisioni sulla rimborsabilità dei farmaci, ma anche perché le strategie utilizzate dall’Agenzia italiana contemplano una pluralità di strumenti, alcuni dei quali innovativi.

La negoziazione dei prezzi in Italia avviene secondo criteri di rapporto di costo-efficacia, costo terapia o costo/die comparativo con prodotti di simile efficacia e sicurezza per le medesime indicazioni terapeutiche, valutazione dell’impatto economico sul SSN, quote di mercato e stima di pazienti eleggibili al trattamento con il nuovo farmaco, nonché benchmark dei prezzi e dei consumi in altri paesi europei. L’attività è integrata dai dati dell’Osservatorio OsMed, dalla valutazione di studi di HTA e supportata dall’utilizzo dei Registri di Monitoraggio AIFA e da specifici strumenti di rimborso (i cosiddetti Managed Entry Agreements) quali quelli di condivisione del rischio economico con le aziende (es. Conditional Reimbursement Schemes).

Tuttavia, come evidenziato dall’AIFA in varie sedi, a fronte dell’ondata di innovatività in arrivo si rende sempre più urgente valutare l’opportunità e la fattibilità di un’azione sinergica a livello sovranazionale. Per tale ragione, l’avvio di una riflessione su queste tematiche nell’Unione Europea non può che essere un buon auspicio.

In quest’ottica, un consorzio formato da università e istituti di ricerca austriaci e lussemburghesi ha ricevuto l’incarico, da parte della Commissione Europea, di esplorare due opzioni, quella del prezzo esterno di riferimento (EPR – External Reference Price) e quella del sistema dei prezzi differenziali (DP- Differential Price). La valutazione aveva l’obiettivo di esaminare le potenzialità derivanti dall’adozione di questi due strumenti nel raggiungere gli obiettivi citati in precedenza, migliorando l’accesso ai medicinali da parte dei pazienti e al tempo stesso generando risparmi per i contribuenti pubblici.

Sia pure con approcci e modalità differenti, l’ERP (noto anche come fissazione dei prezzi tramite benchmarking internazionale) è utilizzato in venti paesi europei sui 32 esaminati come unica o principale politica di prezzo, anche se per i nuovi farmaci ad alto costo cresce l’impiego delle valutazioni farmaco-economiche e dell’HTA.

Per applicare questo sistema gli Stati Membri istituiscono un “paniere” di confronto con altri Paesi, i cui prezzi vengono usati come indicatori per stabilire quelli dei medicinali nel mercato interno e tenendo in considerazione numerosi fattori.

Riguardo all’obiettivo dell’accesso – osservano gli Autori del Rapporto – l’ERP presenta alcuni limiti: incentiva, ad esempio, i titolari di AIC a lanciare prima i loro prodotti nei paesi in cui i livelli di prezzi sono più elevati, in modo tale che i prezzi di listino proprio laddove questi sono più elevati siano poi da riferimento per la fissazione di prezzi in altri paesi, fino a ritardare il lancio, o addirittura a non commercializzare alcuni farmaci, nei paesi con livelli di prezzi inferiori,. Anche alcune carenze di medicinali, osservate sempre più spesso in alcuni paesi europei negli ultimi anni, così come la convergenza sui prezzi, sarebbero in parte attribuibili a lanci strategici dell’industria in risposta al meccanismo dell’ERP.

L’ERP, si legge ancora nel Report, si è rivelato comunque in grado di generare in alcuni paesi un risparmio per i pagatori pubblici, almeno nel breve termine. Ventidue dei trentadue Paesi esaminati hanno riferito di utilizzare sconti, ribassi o accordi confidenziali (es. MEA). Si tratta di strumenti che consentono di generare risparmi per i bilanci pubblici dei paesi che li utilizzano – osservano gli Autori – mentre quelli che fanno riferimento a questi prezzi non beneficiano delle medesime riduzioni di prezzo. Anche la selezione del panel di paesi di confronto può produrre effetti diversi in termini di risparmi e di accesso. Una proposta degli autori è quella di selezionare paesi con contesti economici simili, fare riferimento a prezzi ponderati rispetto al PIL o al Potere d’Acquisto (PPP). Inoltre, sarebbe auspicabile lo scambio di informazioni e di buone pratiche tra gli Stati Membri, in particolare attraverso gli strumenti esistenti, come la banca dati dei prezzi dei farmaci europei (Euripid).

Il meccanismo dei prezzi differenziali, che consiste nella politica dei governi (o delle istituzioni internazionali) di fissare i prezzi dei farmaci in base alla capacità di pagare (“ability-to-pay”), e/o alla situazione economica dei paesi, non trova applicazione in ambito farmaceutico in Europa. La letteratura suggerisce l’utilizzo su bassa scala tipicamente nei paesi a basso e medio reddito per gruppi specifici di farmaci (vaccini e farmaci contro HIV/AIDS, tubercolosi e malaria). Esistono pochissimi esempi di approcci collaborativi dei governi (ad esempio, in America Centrale) per la fissazione congiunta di prezzi differenziali: il più delle volte la decisione è assunta a livello centrale da agenzie o programmi internazionali come l’UNICEF. In questi casi, il DP è stato introdotto con l’obiettivo di garantire l’accesso a farmaci che altrimenti non sarebbero stati forniti in quei mercati. Alcuni prerequisiti per l’utilizzo efficace del prezzo differenziale – scrivono gli Autori del Rapporto – sono l’attuabilità della produzione competitiva, la necessità di un accesso rapido a piccole quantità di farmaci e la mancata esistenza di un mercato prima dell’introduzione del sistema DP. Secondo gli esperti, quest’ultimo presupposto è anche la ragione più probabile per cui il DP non avrebbe successo nel migliorare l’accesso dei pazienti nei paesi a medio reddito, dove i mercati esistono già.

Laddove è stato applicato – osservano gli Autori – il DP è stato inteso più come criterio per migliorare l’accesso che come strumento di contenimento dei costi. La concorrenza, in particolare l’ingresso di farmaci generici, si è rivelata, infatti, più efficace per il secondo obiettivo. I due limiti del DP più frequentemente citati sono l’esistenza del commercio parallelo (parallel trade), che comporta la ‘fuga’ di farmaci dai paesi con prezzi più bassi verso quelli in cui i prezzi sono più elevati, e l’uso diffuso dell’EPR, che non incentiverebbe le aziende farmaceutiche ad offrire prezzi inferiori nei paesi a basso reddito.

Il presupposto principale per l’introduzione di un sistema DP ad esempio per categorie selezionate di farmaci – sostengono gli Autori del Rapporto – sarebbe l’accordo degli Stati Membri sui principi e sui meccanismi di questo nuovo approccio collaborativo. L’implementazione di un sistema di DP richiederebbe l’accettazione e l’impegno a fornire farmaci costosi ai paesi a basso reddito a prezzi notevolmente inferiori. In tal modo i paesi ad alto reddito, sostenendo prezzi superiori, contribuirebbero con una quota maggiore alla ricerca e allo sviluppo dei farmaci, che rappresentano, ineludibilmente, un bene pubblico globale.

Poiché non vi è alcuna esperienza con i DP nei paesi ad alto reddito, gli Autori suggeriscono la conduzione di uno o più progetti pilota su farmaci ad alto costo, come i medicinali orfani o i medicinali con benefici terapeutici attesi elevati. L’individuazione di un farmaco candidato potrebbe avvenire grazie a un dialogo precoce tra regolatori, organismi di HTA e pagatori, sul modello di altri progetti pilota come i “percorsi adattivi” (Adaptive Licensing/Pathways – MAAPs) e il progetto MoCA (Meccanismo di accesso coordinato ai medicinali orfani).

Secondo il Rapporto della Commissione Europea gli Stati Membri dell’UE dovrebbero decidere se optare per miglioramenti tecnici da apportare al sistema dell’EPR, che possono attuare unilateralmente, aiutando a garantire la sostenibilità del sistema, o, alternativamente, prendere in considerazione determinate caratteristiche socio-economiche in materia di prezzi, unilateralmente o in un approccio collaborativo, come un sistema di DP, come misura per migliorare l’accesso.

L’introduzione di un sistema di prezzi differenziati a pieno titolo in Europa, anche se non del tutto impossibile, richiederebbe tuttavia un coordinamento centrale, così come di affrontare ostacoli al momento assai rilevanti in termini legali, tecnici, organizzativi e politici e potrebbe non essere la scelta più auspicabile per affrontare le sfide costituite dall’equo accesso ai farmaci. Il report raccomanda pertanto di concentrarsi sui miglioramenti da apportare ai sistemi basati sul prezzo esterno di riferimento correntemente esistenti, come primo passo concreto.

Gli Autori ricordano inoltre che il loro studio ha esaminato esclusivamente due tipi di politiche (EPR e DP) e che ulteriori strategie di determinazione del prezzo, nonché i meccanismi di rimborso strettamente legati ai prezzi (come il prezzo basato sul valore, HTA, valutazioni farmaco-economiche, e i MEA) non rientravano nello spettro dell’indagine. Secondo gli Autori sarebbe auspicabile avviare ulteriori ricerche il cui campo di applicazione non sia limitato a queste due politiche di prezzo.

Il dibattito sulla definizione di un prezzo “equo” per i medicinali, prosegue, ed è sempre più evidente la necessità di coinvolgere altre parti interessate, oltre alle autorità regolatorie e all’industria. In futuro acquisiranno maggior peso i tavoli multistakeholder all’interno dei quali i soggetti interessati, in primis i pazienti, potranno discutere apertamente senza essere vincolati a un mandato istituzionale. Tale dialogo potrebbe consentire di generare soluzioni alternative per risolvere questo problema che è rapidamente divenuto una questione cruciale in tutto il panorama internazionale.

Consulta lo studio: Study on enhanced cross-country coordination in the area of pharmaceutical product pricing

Uniti contro la corruzione: il presidente ANAC Raffaele Cantone e il ministro della Salute Beatrice Lorenzin hanno annunciato, in occasione del Salone della Giustizia a Roma, la stipula di un protocollo d’intesa per l’istituzione della task force che avrà il compito di controllare la corretta applicazione delle misure contenute nel Piano nazionale anticorruzione varato dall’Anac.

«La corruzione è sempre odiosa, ma in ambito sanitario è ancora peggio – ha affermato Cantone -.  Il settore della sanità è uno dei più corrotti ma c’è una parte sana ed è quella che dobbiamo utilizzare. Nessuno può pensare che nel giro di poco si possa invertire un trend ma per la prima volta c’è un piano per evitare che qualcuno mangi sulla sanità». Si punta quindi sulla prevenzione, «perché le indagini arrivano quando ormai il sistema è incancrenito. Con il piano abbiamo individuato tutti i settori, abbiamo fatto la mappatura dei rischi, ora dovremo controllare e l’istituzione di una apposita task force va in questa direzione».

Il ministro Lorenzin ha ricordato che «una serie di misure sono state messe in campo, a partire dalle centrali uniche di acquisto e dalle gare uniche dalle quali deriveranno grandi risparmi».

Lorenzin ha inoltre toccato il tema della «sanità digitale: far parlare tutti i sistemi informatici con lo stesso linguaggio è cruciale perché così si interviene anche sulle liste di attesa». A questo si aggiunge la necessità di «alzare il livello di qualità del management del sistema sanitario in Italia. Abbiamo fatto una legge sulla nomina dei direttori generali che prevede criteri meritocratici e la decadenza a fronte di un mancato raggiungimento degli obiettivi. L’idea è quella di costruire una grande squadra di manager che faccia la differenza».